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jueves, 8 de septiembre de 2011

Los esfuerzos de las células madre para tratar enfermedades neurológicas reforzado con $ 4.5 millones


Multiple Sclerosis Resource Centre

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Los esfuerzos de las células madre para tratar enfermedades neurológicas reforzado con $ 4.5 millones
Células madreEl esfuerzo por encontrar mejores tratamientos o tal vez un día una cura para una gran cantidad de enfermedades neurológicas debilitantes y mortales se ha visto reforzado por la afluencia de fondos de una combinación de fuentes públicas y privadas.
El laboratorio dirigido por Steven Goldman, MD, Ph.D., director del Departamento de Neurología de la Universidad de Rochester Medical Center, ha recibido $ 4.5 millones en nuevos fondos para aumentar sus esfuerzos para utilizar las células madre y moléculas relacionadas con el tratamiento de varias temido trastornos para los cuales actualmente no hay cura - incluyendo la esclerosis múltiple, enfermedad de Huntington y las enfermedades mortales infantiles conocido como leucodistrofias pediátrica.
Los nuevos fondos, que apoyará el trabajo en el laboratorio para los próximos tres a cinco años, proviene de una mezcla de fuentes privadas y gubernamentales, incluyendo la National Multiple Sclerosis Society, la Fundación CHDI para la investigación de enfermedades de Huntington, Biogen Idec, y el Instituto Institutos Nacionales de Salud.
La investigación de Goldman está a la vanguardia de los intentos de aprovechar la promesa de las células madre para beneficiar a los pacientes que sufren de enfermedades neurológicas. Para ayudar a los pacientes mediante el uso de células madre y sus primos cercanos, incluyendo las células progenitoras y las células pluripotentes, como Goldman científicos están aprendiendo acerca de las señales moleculares que intervienen en la dirección de las acciones de esas células. Algunas de las señales, por ejemplo, ayudar a productos de células madre para convertirse en células cerebrales llamadas neuronas, mientras que otros directamente para convertirse en células gliales. La comprensión del laberinto elaborado de señales involucradas es crucial para los médicos que le gustaría ser capaz de poner células madre en los pacientes y que las células se convierten en sólo los tipos necesarios para ayudar a los pacientes.
Dos nuevos proyectos financiados se centran en los eventos moleculares que intervienen en la reparación de la mielina , una sustancia fundamental en el cerebro que se descompone en condiciones tales como la esclerosis múltiple, así como en una serie de enfermedades de la infancia hereditaria. En un proyecto, el equipo de Goldman está trabajando en formas de usar las células madre derivadas de células de la piel humana como fuente de células para el tratamiento de última instancia, los pacientes con esclerosis múltiple. En los pacientes con EM, la capa de mielina de las fibras nerviosas se rompe, de manera que las células nerviosas dejar de señalización de manera eficiente. Los pacientes con EM se sufren síntomas como debilidad y pérdida de la sensibilidad y la coordinación. Laboratorio de Goldman ha descifrado muchos de los pasos moleculares necesarios para desarrollar las células madre derivadas de células de la piel en una de oligodendrocitos, el tipo de célula del cerebro que crea la mielina en el cerebro. Ahora, el equipo ha recibido 770.000 dólares de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple para definir mejor cómo estas células responden a la desmielinización en el cerebro, como ocurre en la EM, por lo que los científicos pueden predecir mejor los efectos de trasplantar las células en los pacientes.
En un segundo proyecto relacionado financiado por una subvención de $ 1.7 millones de los Institutos Nacionales de Salud, el equipo de Goldman establecerá ratones cuyos cerebros contienen algunos oligodendrocitos humanos y de la mielina humana con el fin de recrear en estos ratones el tipo de daño que se produce en el cerebro de MS los pacientes. Al analizar lo que sucede a las células a nivel molecular, el equipo espera que aprender a regenerar la mielina nueva a partir de células progenitoras que se encuentran en el cerebro.
Un proyecto estrechamente relacionado, para lo cual se le concedió el laboratorio de 670.000 dólares por Biogen Idec, se centra en el uso de estos ratones con la mielina humana para estudiar la progresión de una enfermedad cerebral rara, leucoencefalopatía multifocal progresiva, que puede afectar a personas cuyos sistemas inmunológicos han sido suprimidos con la medicación . El virus se encuentra sólo en el cerebro humano, lo que representa un problema para los científicos que quieren estudiarlo a fondo. Sino por la siembra de los cerebros de ratones desde su nacimiento con la mielina humana, Martha Windrem en el laboratorio de Goldman ha establecido que los ratones pueden ser infectados por el virus que causa la enfermedad, abriendo nuevas posibilidades para aprender sobre la enfermedad.
En un cuarto proyecto y relacionados, con el apoyo de una beca de $ 1,34 millones por la Fundación CHDI, el equipo explorará el uso de células cerebrales conocidas como astrocitos para mejorar la condición de los ratones con la enfermedad de Huntington. El objetivo es prevenir la muerte de un tipo de célula, conocido como un medio de neuronas espinosas, que degenera y muere en los pacientes con la enfermedad. El nuevo trabajo se centra en el uso de astrocitos procedentes de células madre para cambiar el entorno local del cerebro en pacientes con enfermedad de Huntington - un paso necesario para detener la enfermedad en las personas.
Los estudios sobre la reparación de la mielina está estrechamente vinculada a la investigación del laboratorio en un grupo de trastornos de los niños fatal que se conoce como leucodistrofias pediátrica, en la que la mielina se descompone a partir de la infancia. Muchas de esas enfermedades matan a los niños sólo después de haber sufrido toda la vida cerca de los síntomas como convulsiones, caídas, la ceguera, y la disminución de las capacidades cognitivas. Laboratorio de Goldman ha tenido un éxito sin precedentes usando células madre para extender la vida de los ratones con leucodistrofias pediátricos, y el equipo espera comenzar los ensayos clínicos en niños dentro de los próximos años, en parte basado en los resultados que se obtengan en los proyectos relacionados.
Fuente: Universidad de Rochester Medical Center © 2011 Universidad de Rochester Medical Center (08/09/11)

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