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viernes, 29 de marzo de 2013

Investigación de la Esclerosis Mùltiple se prepara para nuevos medicamentos



Una gran cantidad de medicamentos esclerosis próximos y aprobado recientemente varios están en el horizonte. He aquí un vistazo a cuatro de ellos, además de un vistazo a un enfoque terapéutico totalmente nuevo. Para los médicos interesados ​​en las nuevas terapias para la EM, la reunión de la semana pasada de la Academia Americana de Neurología ofreció una fiesta de bien financiado la investigación sobre agentes de investigación como alemtuzumab ( Lemtrada), dimetil fumarato (BG-12), ocrelizumab y laquinimod . Los análisis primarios de los estudios fundamentales para los agentes de investigación habían sido reportados previamente, ya sea en presentaciones o reuniones en los anuncios detallados de los fabricantes de los medicamentos. Las presentaciones en la reunión se centró en la eficacia a largo plazo y los datos de seguridad. Un nuevo agente - un anticuerpo monoclonal contra una proteína humana - tiene como objetivo poner a prueba una hipótesis tentadora EM. Con esto es un resumen. Alemtuzumab El estudio más destacado de esta droga se centró en tres años datos sobre los pacientes que participaron en dos ensayos de etiqueta abierta fundamentales de la droga. Alemtuzumab, para que una decisión de aprobación de la FDA está previsto para este otoño, ha sido seguido de cerca en el campo de la EM, ya que se administra en dos cursos 1 año de diferencia, con dosis adicional sólo si los pacientes muestran un empeoramiento clínico significativo. Uno de los dos estudios de fase III, CARE-MS I, se habían matriculado pacientes sin tratamiento previo y el otro II, CARE-MS, pacientes involucrados que estaban fracasando en otras drogas de recaída-remisión deesclerosis múltiple. En ambos estudios, el tratamiento de comparación era estándar con interferón beta-1a ( Rebif ). Después de la terminación de las fases aleatorias de 2 años, los pacientes que inicialmente recibió alemtuzumab que decidieron permanecer en el estudio de extensión fueron controlados durante una recaída o una actividad nueva lesión MRI, en cuyo caso podrían recibir otro curso de la terapia. Edward Fox, MD, del Centro de Texas Consultores Neurología en Round Rock, Texas, dijo a los asistentes AAN que casi todos los pacientes que completaron las fases aleatorios de acuerdo para entrar en el estudio de extensión. Los pacientes en los brazos de interferón iniciales no habían completado aún el primer año de seguimiento después del tratamiento, por lo que informaron los resultados de extensión sólo para los pacientes inicialmente asignados al alemtuzumab. Las tasas de recaída en estos pacientes durante el primer año de la extensión - es decir, la segundo año completo después de su última dosis de alemtuzumab - un promedio de 0,24 y 0,25 en el I CARE-MS y CARE-MS II brazos alemtuzumab, respectivamente.Las tasas correspondientes retratamiento durante la extensión fueron 18% y 20%, Fox informó.reacciones autoinmunes han sido los efectos adversos más graves observados previamente con alemtuzumab, y esto fue confirmado en la extensión. Casi el 20% de los pacientes desarrollaron anormalidades tiroideas autoinmunes durante la prórroga, con un acumulado de 3 años la tasa del 30%. Sin embargo, Fox dijo a MedPage hoy que el estado había sido manejable, con los pacientes que recibieron tratamientos estándar para el hipertiroidismo. Él dijo que su impresión era que los pacientes no lo encontró una pesada carga, y no parece comprometer la eficacia del medicamento contra la esclerosis múltiple. condiciones más graves, como la trombocitopenia autoinmune y la nefropatía fueron mucho más rara, con tasas acumuladas de incidencia de 3 años de 1,3% y 0,3%, respectivamente. Fox dijo que el seguimiento estricto y la educación del paciente con respecto a los efectos autoinmunes sería fundamental para mantener alemtuzumab como un tratamiento relativamente seguro. dimetilfumarato Un fármaco oral, fumarato de dimetilo ha llamado la atención debido a reducciones muy notables en las tasas de recaída, actividad MRI, y la progresión de la discapacidad en sus ensayos de fase III controlados en la EM remitente recidivante. En una presentación de la plataforma, Robert Fox, MD, de la Clínica Cleveland, informó sobre un análisis secundario de los dos estudios pivotales, apodado DEFINE y CONFIRM, centrándose en el curso del tiempo de efecto la eficacia del fármaco. dos veces al día a 240 mg, fumarato de dimetilo demostraron una reducción significativa en la tasa de recaída con respecto al placebo en las primeras 10 semanas de tratamiento, Fox dijo. Igualmente, los nuevos y / o la ampliación de las lesiones T2 visto en la RM fueron inferiores en un 72% dentro de las 24 semanas en comparación con placebo. Esta supresión de la actividad de la enfermedad MRI se mantuvo hasta la semana 96 en los datos agrupados, con una reducción de 82% durante la semana de tratamiento 48 a 96. lesiones realzadas con gadolinio se redujeron aún más - en un 88% durante las primeras 24 semanas y por 83 % de las semanas 48 a 96, Fox informó.seguridad de su utilización y la tolerabilidad se abordan por separado en una presentación de póster por Fox y sus colegas, que informaron los resultados preliminares de un estudio de extensión llamado AVALA, en la que los participantes en los estudios fundamentales que han elegido continuó abierto etiqueta tratamiento se están siguiendo para un máximo de 5 años. En el informe de cartel, casi 1.600 pacientes habían completado 6 meses de la prórroga, con un año de datos de alrededor de 1.100. Un 40% de ellos habían cambiado a dimetilfumarato de placebo o de etiqueta abierta acetato de glatiramer, que también sirvió como elemento de comparación en los estudios pivotales. pacientes que habían tomado previamente dimetilfumarato en las fases aleatorias mostró pocos efectos adversos durante la prórroga, aunque que se esperaba ya que los pacientes con problemas de tolerancia habría sido menos probable que continúe con el fármaco. Entre los pacientes que se cambiaron a fumarato de dimetilo en la extensión, un total de 15% interrumpió debido a los efectos adversos. Dolores gastrointestinales representaron la mayor parte de ellos, con cerca de una cuarta parte de los abandonos atribuidos a lavar o prurito. Al igual que en las fases controladas, elevaciones leves de las enzimas hepáticas eran comunes, pero las tasas superiores a tres veces el límite superior de la normalidad se observaron sólo en alrededor del 6% de los pacientes que cambiaron a fumarato de dimetilo. Eventos renales se observaron en el 10% y el 12% de todos los pacientes de la extensión, incluidos los que habían tomado el fármaco en las fases aleatorias. Separadamente, desarrollador dimetil fumarato de, Biogen Idec, dijo la semana pasada que el medicamento había sido aprobado por el Comité de la Unión Europea de Medicamentos de Uso Humano, allanando el camino para la aprobación final europea. La firma espera que la FDA para emitir una decisión de aprobación en cuestión de días.Biogen Idec ha asentado en Tecfidera como su nombre comercial de la droga. ocrelizumab Este fármaco biológico inyectable, que se dirige a la misma proteína de la superficie celular en las células B como el rituximab (Rituxan), se puso de relieve en una plataforma de presentación de Stephen Hauser, MD, de la Universidad de California en San Francisco. Informó 144-semana los resultados de un estudio aleatorizado de fase II en 218 pacientes con EM recurrente-remitente. El ensayo comenzó con una fase de 24-semanas en el que los pacientes fueron asignados a uno de dos dosis de ocrelizumab, placebo o interferón beta-. Los datos de fase que se había informado anteriormente. pacientes en los dos brazos de ocrelizumab continuado, mientras que aquellos en los grupos de comparación conmuta a la baja, dosis 600 mg/24 semanas ocrelizumab (la dosis más alta era 1.000 mg/24 semanas) hasta la semana 96. El tratamiento se detuvo a continuación y los pacientes fueron seguidos fuera de fármaco durante 48 semanas más. Hauser informó que 168 pacientes de la original 218 permanecieron en el estudio para la totalidad de las 144 semanas, con seis de parada durante la fase de tratamiento para la respuesta insuficiente y ocho por adverso efectos, uno de ellos mortal. objetivo primario del ensayo fue el número de lesiones realzadas con gadolinio resonancia magnética. Desde el inicio los niveles medios de 1,5 a 4 en los cuatro grupos de tratamiento originales, estos recuentos de la lesión fueron derribados a cerca de cero en la semana 12 en los dos brazos ocrelizumab y todo el camino a cero en la semana 48. Se mantuvo en cero hasta la semana 120 antes de recuperarse a una media de alrededor de 0,3 en la resonancia magnética final. Ajustadas las tasas de recidiva anualizada durante las semanas 96 a 144 fueron 0,116 en el grupo placebo original, 0,082 en el original grupo de dosis baja ocrelizumab, 0,352 en . el original grupo de dosis alta, y 0,076 en el grupo de interferón original de La muerte solitaria en el estudio involucró a un paciente que desarrolló un síndrome de respuesta inflamatoria sistémica en la semana 12 y murió dos semanas más tarde. Otras reacciones adversas graves - un total de 27 durante el tratamiento y durante siete post-tratamiento de seguimiento -. incluye infecciones, dos casos de convulsiones, episodios inflamatorios en varios órganos, y dos casos de ideación suicida o intento Ninguna de las infecciones por patógenos oportunistas involucrados, y el perfil de seguridad general fue . consistente con informes anteriores, dijo Hauser tres ensayos clínicos de fase III están en curso cuyos resultados se esperan a finales de 2015, dijo. laquinimod Al igual que en los ensayos para las otras drogas, los pacientes en un ensayo de fase III de laquinimod - un activo por vía oral inmunes modulador - fueron invitados a continuar en una extensión de etiqueta abierta. Los resultados del primer año fueron reportados por Giancarlo Comi, MD, de la Universidad Vita-Salute Raffaele San en Milán, Italia. En el estudio aleatorizado, controlado con placebo de fase del estudio denominado ALLEGRO, los pacientes que recibieron el fármaco mostraron una modesta pero reducción estadísticamente significativa del 23% en la tasa anual de recaídas y una reducción del 36% en la progresión de la discapacidad, Comi señaló. En la extensión, principales criterios de valoración fueron la seguridad y la progresión de la discapacidad en los pacientes que continuaron con laquinimod frente a los que el cambio a la droga del placebo. De los 864 pacientes completar la fase aleatoria de 2 años (alrededor del 80% de la matrícula original), todos menos 25 aceptaron participar en la ampliación, prevista para una duración de 18 meses.acumulativas de 3 años las tasas de recaída fueron mayores en los pacientes del grupo placebo original en comparación con los asignados al azar a laquinimod, Comi informó. Pero las tasas anuales de recaída en los pacientes tratados con placebo anteriores durante el primer año de la extensión fueron similares a los observados en el grupo de laquinimod durante su segundo año en la terapia (0,23 frente a 0,24, respectivamente). Las tasas de progresión de la discapacidad también fueron similares en los dos grupos durante la extensión. En los pacientes que siguieron tomando el medicamento por la totalidad de los 3 años, sólo el 15% había confirmado seis meses de progresión de la discapacidad para el final del tercer año, Comi dijo. Los eventos adversos fueron menos frecuentes en la extensión que en la fase aleatoria, aunque entre los pacientes que cambian de placebo. Los eventos más comunes fueron dolor de cabeza, dolor de espalda, infección del tracto urinario, diarrea, tos, dolor abdominal y elevación de las enzimas hepáticas. La mayoría de estos eventos fueron leves. Durante la extensión, aproximadamente 1,5% de los pacientes mostraron niveles de enzimas hepáticas más de tres veces el límite superior normal.Cinco ocurrieron muertes en el estudio, dos de ellas en la fase de extensión. Dos eran los suicidios, los otros eran un evento coronario agudo, un accidente de tren, y las complicaciones de una neumonía. general, Comi dijo, el perfil de seguridad observado en estudios anteriores se confirmó en la prórroga, con muchos tipos de eventos cada vez menos común en el tiempo con tratamiento continuado. un enfoque completamente nuevo fármaco Otro estudio informó aquí podría revolucionar pensar sobre la EM por completo si el agente ha demostrado ser beneficioso en ensayos más grandes. GeNeuro en Ginebra, Suiza, ha desarrollado un anticuerpo monoclonal contra una proteína humana aparentemente expresa a partir de lo que antes ser llamado "ADN basura" en el genoma humano. Dirigiéndose a los asistentes a la reunión de AAN, CEO de la compañía, François Curtin, MD, MPhil, MBA, señaló que aproximadamente el 8% del genoma humano se cree que es "retrovirus endógeno humano" ( HERV) secuencias -. en efecto, los restos fosilizados de retrovirus que una vez infectados los ancestros humanos . mayoría de las secuencias HERV son incapaces de expresión, pero "algunos elementos están activos", dijo CurtinUno de estos elementos produce una proteína, dijo, que parece ser una proteína de la envoltura viral y que se ha asociado con la EM. Se ha denominado MSRV-Env y se ha encontrado en la superficie de los monocitos y microglía conocidos por ser activos en la enfermedad, así como dentro de las lesiones cerebrales visualizados en imágenes por resonancia magnética. Curtin dijo que las infecciones por otros virus actuales, tales como el virus de Epstein-Barr virus - que también se ha relacionado con MS - puede desencadenar la expresión de MSRV-Env. Los estudios de laboratorio han demostrado que la proteína es capaz de desencadenar acontecimientos celulares compatibles con MS patología, tales como la liberación de citoquinas, la inhibición de la mielinización del nervio, y la expresión de moléculas de adhesión intercelular en la barrera sangre-cerebro. Su firma ha desarrollado un anticuerpo monoclonal dirigido esta proteína y Curtin informó los resultados preliminares de un estudio clínico en fase IIa. Hasta ahora, 10 pacientes han sido dosificados con el agente, dijo. Las dosis únicas de 2 o 6 mg / kg se administraron a cinco pacientes cada uno. En el grupo de dosis baja, cuatro mostraron ningún cambio en lesiones de MRI 4 semanas después de la dosificación en comparación con la línea base, con un paciente muestra una disminución. Un paciente con EM progresiva primaria tenía una "disminución de la inflamación", dijo Curtin. Sólo cuatro pacientes en el grupo de dosis alta tuvieron su semana de 4 imágenes por resonancia magnética cuando Curtin finalizó su presentación, con los cuatro que presenten lesiones estables. Un total de 16 de los eventos adversos se observaron en los 10 pacientes, que van desde síntomas neurológicos como temblores y la espasticidad del miembro a la infección bradicardia, taquicardia, y la vejiga. Los pacientes del ensayo están recibiendo dosis adicionales y la empresa espera tener últimos seis meses los resultados de la estudio en septiembre. Sesión co-moderador Anthony Reder, MD, de la Universidad de Chicago, comentó que numerosas teorías viral de la EM se han sugerido, pero la prueba ha sido difícil de alcanzar. Sin embargo, dijo, la eficacia del interferón-beta como tratamiento de la EM es un indicio de que algo viral está implicado en la enfermedad. Los interferones son un componente principal de defensa antiviral en host mecanismos en los seres humanos y muchos otros organismos, y realmente se cree que son anteriores a los dinosaurios.Así, Reder sugiere la idea de que un retrovirus fósil podría desempeñar un papel en la EM no es descabellada. Por otro lado, Edward Fox dijo a MedPage hoy que ha visto demasiadas nuevas teorías de la EM fallar en las pruebas de ensayos clínicos para emocionarse MSRV-Env en este punto. Todos los estudios fueron apoyados por los fabricantes de los fármacos individuales como Genzyme / Sanofi, Biogen Idec, Genentech / Roche, Teva, y GeNeuro. Fox informó Edward relaciones con Bayer, Biogen Idec, EMD Serono, Genzyme, Novartis, Opexa Therapeutics, Teva, Eli Lilly, GlaxoSmithKline, Novartis, Ono Pharmaceutical, Roche Diagnostics, y Sanofi. Robert Fox reportó relaciones con Allozyne, Avanir, Biogen Idec, Novartis, Questcor y Teva. Hauser informó relaciones con BioMarin y Receptos. Comi informó relaciones con Novartis, Teva, Sanofi, Genzyme, Merck Serono, Biogen, Actelion, Almirall ., Roche y Bayer Curtin es un empleado de GeNeuro. Primaria Fuente: Academia Americana de Neurología de referencia Fuente: Fox E, et al "efecto duradero de alemtuzumab en pacientes con recaída-remisión de esclerosis múltiple que participaron en el estudio CARE-MS: Tres años de seguimiento ". AAN 2013; S41.001 Abstractfuente adicional: Academia Americana de Neurología de referencia Fuente: Kappos L, et al "timecourse de los efectos del tratamiento con BG-12 (dimetil fumarato) para la recaída-remisión de esclerosis múltiple" AAN 2013 ; Abstract S41.005. adicional Fuente: Academia Americana de Neurología de referencia Fuente: Hauser S, et al "Semana de 144 resultados de una fase II, aleatorizado, multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de ocrelizumab en pacientes con recaída-remisión de esclerosis múltiple ( EMRR) "AAN 2013, Abstract S31.004. Fuente: Hoy MedPage © 2013 MedPage hoy, LLC (28/03/13)
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Avance importante en la comprensión de Tratamiento de Esclerosis Múltiple arriesgada pero eficaz



Un nuevo estudio realizado por investigadores de la esclerosis múltiple en tres centros canadienses se explica por qué el trasplante de médula ósea (BMT) tiene resultados positivos en pacientes con formas especialmente agresivas de EM. El tratamiento de trasplante, que se realiza como parte de un ensayo clínico y conlleva riesgos potencialmente graves, prácticamente se detiene toda actividad nueva recaída como se observa en el examen clínico y de imágenes de resonancia magnética. El estudio revela cómo los cambios en el sistema inmune como resultado del trasplante. En concreto, un subconjunto de células T en el sistema inmune, conocidas como células Th17, tienen una función sustancialmente disminuida tras el tratamiento. La conclusión que se publicará en el próximo número de la revista Annals of Neurology y actualmente en la versión en línea temprana, ofrece importantes idea de cómo y por qué el tratamiento BMT funciona tan bien como cómo se puede desarrollar recaídas en la EM. "Nuestro estudio examinó por qué los pacientes dejan de tener esencialmente recaídas y nuevas lesiones cerebrales después del tratamiento de trasplante de médula ósea, que consiste en quimioterapia ablativa seguido de células madre usando el trasplante las células del propio paciente ", dijo el profesor Amit Bar-Or, el investigador principal del estudio, que es un neurólogo e investigador MS en el Instituto Neurológico de Montreal y el Hospital La Neuro, McGill University, y director del Programa Experimental La Neuro Therapeutics. "Hemos descubierto diferencias entre las respuestas inmunes de estos pacientes antes y después del tratamiento, que apuntan a un tipo particular de respuesta inmune como el autor potencial de recaídas en la EM." "Aunque el sistema inmune que reaparece en estos pacientes a partir de su vástago células es generalmente intacta, hemos identificado una disminución de la capacidad selectiva de sus respuestas Th17 inmunes después de la terapia -. lo que podría explicar la falta de nueva actividad de la EM en pacientes no tratados, las células Th17 puede ser particularmente importante en la violación de la barrera sangre-cerebro-barrera , que normalmente protege el sistema nervioso central. Esta interacción de las células Th17 con la barrera sangre-cerebro puede facilitar la posterior invasión de otras células inmunes, tales como las células Th1, lo que se cree que contribuyen también a la lesión de las células cerebrales. veinticuatro pacientes participaron en el juicio clínico global, como parte del ensayo clínico la 'Canadian MS BMT ", coordinado por los Dres. Mark Freedman y Atkins Harry en el Hospital de Ottawa General. El nuevo descubrimiento, realizado en un subgrupo de pacientes que participaron en el ensayo clínico, se basa en estudios inmunológicos realizados conjuntamente en los laboratorios en el Polo y la Universidad de Montreal. Los resultados de este estudio no sólo mostrar los beneficios clínicos del tratamiento BMT, sino que abre una ventana única a los mecanismos inmunológicos subyacentes a las recaídas en la esclerosis múltiple. células Th17 podría ser el Las células inmunes asociadas con el inicio de nueva actividad enfermedad recurrente en este grupo de pacientes con EM agresiva. Este descubrimiento profundiza nuestra comprensión de la EM y que podría orientar el desarrollo de la medicina personalizada con una más favorable de riesgo / beneficio. Entre los pacientes tratados en el Canadian MS ensayo clínico BMT, fue el Dr. Alexander Normandin, un médico de familia, que era de tercer año de estudiante de medicina de McGill está preparando para sus exámenes de la cirugía cuando se enteró que tenía esclerosis múltiple ", yo estaba tan absorto en mis estudios que me dejase 't prestar atención a la primera señal, pero a los pocos días de despertar con un templo adormecido, mi cara se sentía congelado. Me enteré de que tenía una forma muy agresiva de esclerosis múltiple y probablemente estaría en una silla de ruedas en un año. Fue un golpe brutal. Me convertí en el paciente N º 19 - de sólo un 24 por este tratamiento experimental. Mi sistema inmunológico estaba noqueado y luego reiniciado con las células de mi madre. Hoy en día, la EM se ha estabilizado. Ahora tengo esta enfermedad bajo control y me lo tomo un día a la vez ". Tanto los estudios clínicos y biológicos con el apoyo de la Fundación de Investigación de la Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá. Diario de Referencia: Peter J. Darlington, Tarik Touil, Jean -Sebastien Doucet, Gaucher Denis, Joumana Zeidan, Gauchat Dominique, Corsini Rachel, Ho Jin Kim, Duddy Martin, Jalili Farzaneh, Arbour Nathalie, Hania Kebir, Chen Jacqueline, Douglas L. Arnold, Bowman Marjorie, Jack Antel, Alexandre Prat, Mark . S. Freedman respuestas, Atkins Harold, Sekaly Rafick, Cheynier Remi, Amit Bar-Or Disminución Th17 (no Th1) subyacen la abrogación múltiple esclerosis enfermedad después de un trasplante de células madre hematopoyéticas Annals of Neurology, 2013;. doi: 10.1002/ana.23784 Fuente : Science Daily Copyright © 1995-2012 ScienceDaily LLC (28/03/13)
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Esclerosis Múltiple, otras enfermedades autoinmunes pueden ser controlados por neuronas clavar Hambre



Las neuronas que controlan el hambre en el sistema nervioso central también regulan las funciones inmunes celulares, lo que implica la conducta alimentaria como una defensa contra las infecciones y el desarrollo de enfermedad autoinmune, Yale School of Medicine han descubierto los investigadores en un nuevo estudio publicado en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias ( PNAS). Las enfermedades autoinmunes han estado en un constante aumento en los Estados Unidos. Estas enfermedades se desarrollan cuando el sistema inmunológico del cuerpo ataca a sí mismo y comienza a atacar a sus propios tejidos. Las interacciones entre los diferentes tipos de células T están en el corazón de la lucha contra las infecciones, pero también han sido relacionados con enfermedades autoinmunes. "Hemos encontrado que si el apetito de promoción de las neuronas AgRP están crónicamente suprimidos, lo que lleva a la disminución del apetito y un cuerpo más delgado peso, las células T son más propensos a promover la inflamación similar a los procesos que permitan a las respuestas autoinmunes que podrían conducir a enfermedades como la esclerosis múltiple ", dijo el autor principal, Tamas Horvath, Jean y David W. Wallace Profesor de Investigación Biomédica y la silla de la medicina comparada en Yale Facultad de Medicina. "Si podemos controlar este mecanismo mediante el ajuste de la conducta alimentaria y consumió a los tipos de alimentos, podría conducir a nuevas vías para el tratamiento de enfermedades autoinmunes", agregó. Horvath y su equipo de investigación llevó a cabo su estudio en dos grupos de transgénicos ratones. En una serie, se eliminó Sirt1, una molécula de señalización que controla el hambre y la promoción de las neuronas en el hipotálamo AgRP. Estos ratones deficientes en SIRT1 había disminución de la función de células T reguladoras y una mayor actividad de las células T efectoras, dando lugar a una mayor vulnerabilidad en un modelo animal de esclerosis múltiple. "Este estudio pone de relieve el importante papel regulador de las neuronas que controlan el apetito en las funciones inmunes periféricas, ", dijo Horvath. "Las neuronas AgRP representan un importante sitio de acción de la respuesta inmune del cuerpo."datos del equipo apoyan la idea de que para lograr la pérdida de peso mediante el uso de fármacos que promueven una sensación de saciedad "puede tener efectos no deseados sobre la propagación de enfermedades autoinmunes" , señala. Fuente: Medical News Today © 2004-2013 Medilexicon International Ltd (28/03/13)
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FDA aprueba nuevo medicamento oral esclerosis múltiple, Tecfidera



La Administración de Alimentos y Medicamentos, dijo el miércoles que aprobó un nuevo fármaco de Biogen Idec para controlar la esclerosis múltiple en adultos con difíciles de tratar las formas de la enfermedad. Las cápsulas dos veces al día, llamadas Tecfidera , ofrecen una nueva opción para la esclerosis múltiple, una enfermedad debilitante en la que el cuerpo ataca su propio sistema nervioso. Cambridge, Mass. Biogen Idec ya vende otros dos medicamentos para la enfermedad, pero ambas requieren inyecciones. No hay cura para la esclerosis múltiple y la mayoría de los pacientes experimenta recaídas de los síntomas , como la pérdida de equilibrio, debilidad en brazos y piernas, y borrosa visión. Más tiempo que los pacientes por lo general se vuelven más débiles y menos coordinadas. Más de 2,5 millones de personas en el mundo padecen la enfermedad, con cerca de 400.000 de ellos en los EE.UU., de acuerdo con Biogen. La FDA dijo que aprobó Tecfidera basa en dos estudios revelan que los pacientes que tomaron el medicamento tuvieron menos recaídas que los pacientes que tomaron un placebo. La aprobación Biogen da un nuevo producto en un campo cada vez más poblado de drogas esclerosis múltiple.La farmacéutica biotecnológica ya vende la-once una semana de inyección múltiple esclerosisAvonex . También comercializa la inyección una vez al mes Tysabri través de una asociación con Elan Corp. PLC de Irlanda. Sin embargo, los efectos severos Tysabri secundarios han limitado su uso. Tecfidera está diseñado para tomarse por vía oral, lo que podría convertirla en una opción preferida para los pacientes y los médicos. Un ejecutivo de Biogen dijo el miércoles que sus tres medicamentos se utilizan para tratar los diferentes grupos de pacientes. "La esclerosis múltiple es una enfermedad bastante complejo y pensamos que hay muchas necesidades por ahí", dijo Tony Kingsely, vicepresidente de Biogen. "Al contar con tres fármacos por ahí creo que podemos resolver muchas de esas necesidades." , dijo Kinglsey la compañía dará a conocer el precio de la droga cuando comienza la navegación en la próxima semana. Novartis lanzó la primera píldora a base de drogas esclerosis múltiple, Gilenya , en marzo de 2011. Sanofi obtuvo la aprobación de la FDA para una segunda píldora, su fármaco Aubagio , el pasado mes de septiembre. La droga de mayor venta de la enfermedad en todo el mundo es Copaxone , que se hace por parte de Teva Pharmaceutical Industries. . Esa inyección tuvo una facturación de casi $ 4 millones el año pasado, según el último informe financiero de Teva Avonex y Tysabri tuvo ventas anuales de $ 2,7 millones y US $ 1,5 mil millones en 2011, el año más reciente para el que Biogen ha reportado ventas anuales. Fuente: Yahoo! Noticias Copyright © 2013 Yahoo! Inc (28/03/13)
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martes, 26 de marzo de 2013

Varias mutaciones gen de la Esclerosis Mùltiple eran originalmente una adaptación positiva Evolutiva



La esclerosis múltiple, enfermedad de Crohn, artritis reumatoide y otras enfermedades inflamatorias puede ser resultado de genes mutados que alguna vez fueron positivos adaptaciones evolutivas, según una nueva investigación. El nuevo estudio le da credibilidad a la hipótesis de la higiene, con la evidencia de que las variantes genéticas que ponen a las personas en riesgo de enfermedades inflamatorias como la esclerosis múltiple fueron el blanco de la selección natural a lo largo de muchas generaciones en la historia humana temprana. Los investigadores, dirigidos por el Dr. Philip De Jager del Hospital Brigham and Women de Boston y el Dr. Extraño Barbara, de la Universidad de Chicago, miró existente todo el genoma estudios de asociación y las interacciones observadas entre las redes de proteínas. Ellos encontraron 21 lugares en el genoma humano que llevan una "firma", tanto para la selección natural y la susceptibilidad a la enfermedad inflamatoria. La presencia de genes de las firmas con esos propósitos duales sugiere que a principios humano la historia, estas variantes genéticas se hizo más frecuente en la población humana ya que las respuestas inflamatorias ayudaban a protegernos contra los virus, bacterias y otros patógenos. En nuestro mundo moderno, sin embargo, la mayoría de la gente ya no la exposición frente a un mismo entorno y los agentes patógenos que nuestros antepasados ​​hicieron. Como resultado, las variantes genéticas que originalmente nos protegían ahora hacer una reacción autoinmune más probable. Esta interpretación de los resultados es consistente con la hipótesis de la higiene, que postula que los ambientes modernos antisépticas en realidad contribuyen a la creciente prevalencia de las enfermedades inflamatorias. La hipótesis de la higiene sugiere que la exposición de los niños a los gérmenes en el ambiente pueden ayudar a fortalecer el sistema inmunológico y proteger a los niños contra el desarrollo de alergias en el futuro. Sin la exposición temprana a las bacterias, los niños pueden ser más vulnerables a las enfermedades inflamatorias y autoinmunes. Las pruebas indican que estas enfermedades inflamatorias son mucho más comunes en el mundo desarrollado, donde los antibióticos se utilizan con frecuencia suficiente para reducir la exposición de los niños a los microbios. A medida que el mundo se ha vuelto más higiénico, más personas han sido diagnosticadas con estas condiciones. El estudio será publicado en el 04 de abril 2013 edición de The American Journal of Human Genetics. Fuente: Diario Médico © 2013 Medical diario (25/03 / 13)
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Gilenya ® ha demostrado beneficios consistentes en la reducción de recaídas y la pérdida de volumen cerebral en la Esclerosis Mùltiple remitente recidivante



Los datos presentados en la 65 ª reunión anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) muestran Gilenya ® (fingolimod), la primera terapia oral y sólo una vez al día, reembolsan a tratar muy activo de recaída-remisión de esclerosis múltiple (EMRR), de manera significativa y consistente reducido la tasa de pérdida de volumen cerebral y menores índices de recaída en comparación con interferón beta-1a IM o placebo. (1,2,4) Los nuevos datos se suman a la creciente evidencia de fingolimod en cuanto a sus beneficios de eficacia a corto y largo plazo, el perfil de seguridad . Consistente eficacia: reducción en la tasa de pérdida de volumen cerebral Fingolimod continúa mostrando una reducción significativa en la tasa de pérdida de volumen cerebral en casi un tercio y dentro de los primeros seis meses de tratamiento en comparación con placebo o interferón beta-1a IM, un comúnmente prescrito inyectable tratamiento.1 El nuevo análisis de más de 3.600 pacientes de tres grandes estudios en fase III (TRANSFORMS, las libertades, y de las Libertades II) fue consistente con los resultados previamente reportados. (1,5) La pérdida de volumen cerebral (también conocida como atrofia cerebral) Se ha observado que se producen a tasas más altas en los pacientes con EM que en la población general. La tasa media de pérdida de volumen cerebral en una persona sin EM más de un año es de 0,1% a 0,3%. (6) En el estudio TRANSFORMS más de un año, fingolimod reduce el índice de pérdida de volumen cerebral en un 31% en comparación con el interferón beta-1a IM (media cerebro por ciento de cambio de volumen de -0,31 vs -0,45 por fingolimod para el interferón beta-1a IM, p <0,001). Durante dos años, fingolimod reduce el índice de pérdida de volumen cerebral en comparación con el placebo en un 36% (media del cambio porcentual del volumen cerebral de -0,84% para -1,31% fingolimod frente a placebo, p <0,001) en el estudio de las libertades, y en un 33 % (media del cambio porcentual del volumen cerebral de -0,86% para -1,28% fingolimod frente a placebo, p <0,001) en el estudio LIBERTADES II, respectivamente (1).Consistente eficacia: reducción de las tasas de recaída A lo largo del extenso programa de fase III, fingolimod ha demostrado de forma consistente una reducción significativa de las tasas de recaída. La adición más reciente a este creciente cuerpo de evidencia son los datos nuevos de la de un año TRANSFORMS estudio de extensión (n = 341). El estudio, que incluyó un modelo de predicción para estimar la tasa de recaída había pacientes permanecieron con interferón beta-1aIM, mostró que los pacientes que fueron tratados con fingolimod experimentado un aumento de dos veces en la recaída tiempo hasta la primera comparación con el interferón beta-1a IM. (4) Por otra parte, un análisis de subgrupos de las libertades II mostró fingolimod reduce consistentemente las tasas anuales de recaída (ARR) en comparación con placebo en pacientes con EMRR, a través de sexo, edad, tratamiento previo, y la actividad de la enfermedad de base. (2) De conformidad seguridad Perfil: sin problemas de seguridad inesperados de nuevos datos de análisis de la nueva extensión de las libertades II (n = 632) refuerzan el perfil de seguridad conocido de fingolimod en pacientes tratados hasta cuatro años.7 Más de ocho de cada diez pacientes (83%) completaron la extensión estudio, que no identificó seguridad inesperado concerns.7 con hasta siete años de experiencia en ensayos clínicos (Fase II y III) y más de dos años de uso del mundo real, esto se suma a la experiencia creciente de la eficacia a largo plazo y el perfil de seguridad de fingolimod en más de 56.000 pacientes en todo el mundo. (3) Novartis MS oleoducto Los datos presentados en AAN subrayan la profundidad y amplitud de la cartera de Novartis MS y el compromiso continuo de abordar las necesidades no cubiertas de los pacientes en la EM. Junto a los datos que refuerzan la eficacia y perfil de seguridad de fingolimod una vez al día por vía oral en la EMRR, los nuevos datos se presentó en su uso potencial en la EM progresiva primaria (EMPP). Nueva eficacia y los datos de seguridad se presentaron en compuesto de investigación BAF312 (siponimod) del estudio de Fase II extensión NEGRITA en EMRR. (8,9) Es importante tener en cuenta que la nota de prensa contiene datos que están tanto dentro como fuera de la autorización de comercialización para el Reino Unido fingolimod.Información adicional sobre fingolimod Fingolimod es un medio eficaz de una dosis diaria oral de tratamiento de la EM sin ​​restricciones de autorización específicos del mercado con la duración del tratamiento, por lo que es una opción valiosa para las personas adecuadas con EMRR muy activas y los neurólogos que tratan them10, 11 Fingolimod aborda una clínica insatisfecha necesidad y un vacío significativo en las opciones de tratamiento financiados por los pacientes con EMRR muy activos que continúan recaída a pesar del tratamiento con un therapy12 interferónExiste una experiencia cada vez mayor de largo plazo fingolimod la eficacia y perfil de seguridad, y aproximadamente 56.000 pacientes han recibido el medicamento en todo el mundo a fecha3fingolimod ha sido aprobado en más de 70 países. En la UE, fingolimod ha puesto en marcha y reembolsados ​​en varios mercados, entre ellos Alemania, Francia, Dinamarca, Suecia, Noruega, Austria, Grecia, Italia, España, Bélgica, Portugal y Países Bajos. Fingolimod también ha puesto en marcha y reembolsados ​​en otros mercados clave como Estados Unidos, Canadá, Australia y Suiza (13). Licenciado indicación de fingolimod (14) Fingolimod tiene licencia para su uso como monoterapia en el tratamiento de la EMRR muy activos en los siguientes grupos de adultos, desde marzo de 2011: Los pacientes con alta actividad de la enfermedad a pesar del tratamiento con un beta-interferón. Estos pacientes pueden ser definidos como aquellos que no han respondido a un curso completo y adecuado (normalmente, por lo menos un año de tratamiento) de beta-interferón. Los pacientes deben haber tenido al menos una recaída en el año anterior, mientras que en la terapia, y tener al menos nueve lesiones hiperintensas en T2 en la RM craneal o al menos una lesión realzada con gadolinio. Un "no respondedor" también se podría definir como un paciente con una tasa de recaída estabilidad o incremento o continuos brotes graves, en comparación con el año anterior. Or pacientes con rápida evolución EMRR severas definidas por dos o más recidivas incapacitantes en un año, y con una o más lesiones gadolinio mejora en la RM cerebral o un aumento significativo de la carga de las lesiones T2 en comparación con la anterior reciente de resonancia magnética. Eficacia de fingolimod (10,11,15,16) La autorización de fingolimod se basó en la presentación de datos de un programa de ensayo clínico a gran escala, que incluyó las transformaciones y los estudios LIBERTADES TRANSFORMA mostró que fingolimod 0,5 mg redujo la tasa anual de recaídas en un 52% en comparación con el interferón β-1a IM durante un año - esto equivale a una reducción de las tasas de recidiva anualizada de 0,33 para el interferón β-1a IM y 0,16 con fingolimod 0,5 mg (p <0,001) mostraron que LIBERTADES fingolimod 0,5 mg redujo la tasa anual de recaídas en un 54% frente a placebo durante dos años - lo que equivale a una reducción de las tasas de recidiva anualizada de 0,40 para el placebo a 0,18. con fingolimod 0,5 mg (p <0,001) los efectos del tratamiento se observaron coherentes en el subgrupo de gran actividad para la que tiene licencia fingolimod:TRANSFORMS mostró que fingolimod 0,5 mg redujo la tasa anual de recaídas en un 61% en comparación con el interferón β-1a IM - esto equivale a una reducción en la tasa de recaídas de 0,51 a 0,20 para el placebo con fingolimod 0,5 mg (p <0,001) LIBERTADES demostró que dosis de 0,5 mg de fingolimod reduce la tasa de recaídas en un 71% frente a placebo - esto equivale a una reducción de la tasa anual de recaídas de 0,66 a 0,19 para el placebo con fingolimod 0,5 mg (p <0,0001). El programa de ensayos clínicos también demostraron que fingolimod es generalmente bien tolerado con un perfil de seguridad manejable cuando se utiliza en su conformidad con su comercialización aprobado authorisation.10, 11 beneficio / riesgo se ha estudiado en más de 4.000 pacientes incluidos en ensayos clínicos, algunos de los cuales están en su séptimo año de tratamiento. (17,18) seguridad de fingolimod (10,11,14) En los ensayos clínicos, los efectos secundarios más comunes fueron dolor de cabeza, elevación de enzimas hepáticas, gripe, diarrea, dolor de espalda y tos. consideraciones de seguridad en relación con fingolimod tratamiento: las transaminasas hepáticas: en los ensayos clínicos, el tratamiento con fingolimod se asoció con elevaciones asintomáticas de transaminasas hepáticas - recientes (es decir, dentro de los últimos 6 meses ) de transaminasas y bilirrubina debe estar disponible antes de iniciar el tratamiento con fingolimod - En ausencia de síntomas clínicos, transaminasas hepáticas deben ser monitoreados en los meses 1, 3, 6, 9 y 12 en tratamiento y después periódicamente edema macular: en ensayos clínicos, 0,4% de los pacientes tratados con edema macular fingolimod desarrollado, sobre todo en los 3-4 primeros meses - Una evaluación oftalmológica Se recomienda a los 3-4 meses de iniciado el tratamiento Bradiarritmia: iniciación de los resultados del tratamiento fingolimod produce una disminución transitoria de la frecuencia cardiaca y también puede se asocia con retrasos en la conducción auriculoventricular, incluyendo la ocurrencia de casos aislados de transitorio, resolver espontáneamente bloqueo auriculoventricular completo - Fingolimod no se recomienda en pacientes que toman concomitantemente clase Ia o Clase III antiarrítmicos medicamentos - Todos los pacientes deben tener una medida de la presión arterial y ECG realizado antes y después de 6 horas de la primera dosis de fingolimod - Todos los pacientes deben ser monitorizados durante un periodo de 6 horas para detectar signos y síntomas de bradicardia con la frecuencia cardíaca por hora y medición de la presión arterial - monitorización ECG continua (tiempo real) durante este período de 6 horas es recomendadas Infecciones: fingolimod pueden aumentar el riesgo de infecciones - Antes de iniciar el fingolimod, un reciente (dentro de los 6 meses), hemograma completo debe estar disponible para verificar el conteo de linfocitos periféricos - Antes de iniciar el fingolimod, los pacientes sin antecedentes de varicela o no a la vacunación contra la varicela zoster (VZV) debe hacerse la prueba de anticuerpos contra el VZV - efectivas estrategias diagnósticas y terapéuticas deberían emplearse en pacientes con síntomas de infección mientras están en terapia - Suspensión del tratamiento con fingolimod se debe considerar si un paciente desarrolla una infección gravepresión arterial: en la práctica clínica ensayos, fingolimod se asoció con un aumento de la presión arterial después de aproximadamente un mes de tratamiento - La presión arterial debe controlarse regularmente durante el tratamiento con fingolimod Embarazo / lactancia: fingolimod puede causar daño a un niño no nacido y las mujeres que recibieron fingolimod no deben amamantar - Mujeres de edad fértil deben ser asesoradas sobre el potencial de riesgo grave para el feto y la necesidad de un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con fingolimod - Una prueba de embarazo negativa es necesaria antes de iniciar el tratamiento fingolimod Fuente: Medical News Today © 2004-2013 Medilexicon International Ltd (26 / 03/13)
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NIZA apertura de pruebas de orientación de salud pública de la vitamina D, Esclerosis Mùltiple




El Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE) del Reino Unido ha pedido pruebas para ayudar a aplicar orientaciones para prevenir la deficiencia de vitamina D. Estas pruebas le ayudarán NIZA elaborar orientaciones para los funcionarios de salud pública en las mejores prácticas para dar a conocer y poner en práctica intervenciones a nivel comunitario para prevenir la deficiencia de vitamina D. Están en busca de datos no publicados, comerciales o de otro tipo que no se muestran en una búsqueda de base de datos . Dicha obra inédita debe responder a una o más de las siguientes preguntas: "> Pregunta 1: ¿Qué tan efectivo y costo efectivas son las intervenciones para aumentar el conocimiento y la aplicación de las orientaciones existentes sobre la vitamina D entre los profesionales de la salud u otras personas que trabajan con poblaciones en situación de riesgo ¿Qué son? las implicaciones para la formación profesional y la práctica? Pregunta 2: ¿Qué tan efectivo y costo efectivas son las intervenciones para aumentar la conciencia y la adopción de las directrices existentes sobre la vitamina D entre grupos de alto riesgo (con especial atención a los que son elegibles para el programa Healthy Start)? pregunta 3: Lo que ayuda o dificulta la aplicación de las directrices existentes sobre la vitamina D, por los comisionados, los proveedores, los profesionales, los que trabajan con los grupos de riesgo y personas en grupos de riesgo? Pregunta 4: ¿Qué disposiciones locales por hacer que los suplementos de vitamina D son disponible para los diferentes grupos de riesgo (incluyendo Healthy Start, las recetas y las ventas over-the-counter)?Las pruebas pertinentes deberán presentarse el 30 de abril. Para más detalles sobre su llamada y la forma de presentar, por favor visite su sitio web en http:/ . / www.nice.org.uk/guidance/index.jsp?action=folder&o=63157 Fuente: La vitamina D La vitamina D © Consejo Consejo 2013 (26/03/13)
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miércoles, 20 de marzo de 2013

Los nuevos tratamientos pueden detener la progresión de la esclerosis múltiple por primera vez



Gracias a la investigación en los cerebros donados por pacientes con esclerosis múltiple, los investigadores imperiales han hecho grandes avances en los esfuerzos por comprender y tratar la enfermedad. Cerca de 100.000 personas en el Reino Unido tienen esclerosis múltiple y, si bien existen varios tratamientos para tratar los ataques iniciales, en la actualidad existe nada que detener el avance de la enfermedad. En la última década, los científicos Imperiales han contribuido a importantes avances en nuestra comprensión de la enfermedad mediante el estudio post mortem del tejido cerebral. Ahora están tomando nuevas estrategias de tratamiento a los pacientes por primera vez. Caminar por la playa durante sus vacaciones en Devon con su hermana en 1996, Jane empezó a sentir hormigueo en los pies. Al pisar sobre las piedras, el hormigueo se convirtió en dolorosa, y se hizo evidente que algo andaba mal. Cuando volvió a casa, el dolor desapareció, pero tres semanas más tarde volvió. Su médico la envió para pruebas en el Charing Cross Hospital. Unos meses más tarde, a la edad de 38 años, le dijeron que tenía esclerosis múltiple (EM). "Fue el fin del mundo, cuando al principio estaba diagnosticado ", dice ella. Ella no le dijo a sus hijos al principio porque ella no quería que estar preocupado. "Cuando me dieron el distintivo azul para el coche, me dijeron, '¿por qué tienes esto? No hay nada malo en ti. '"Poco a poco, sus piernas se volvió más inestable y caminar se hizo más difícil. Dieciséis años después, Jane todavía puede caminar, pero ella confía en la ayuda de un bastón. Trabaje desde su casa en el oeste de Londres, mantiene una exitosa carrera como periodista, pero viajar para conocer gente vuelve más difícil cada año. Su aspecto es saludable y su actitud positiva, pero la enfermedad, y el conocimiento que va a seguir empeorando, no puede escapar de su mente durante mucho tiempo. "Yo creo que en eso todos los días y que he hecho desde que me diagnosticaron" , dice. "Deja de pensar sobre el futuro de una manera cómoda y cálida, o ser capaz de imaginar la" edad Saga cartel viejo ", que es una pérdida. Es una especie de duelo ".Jane síntomas son el resultado de su cerebro atacado por su propio sistema inmunológico. Sus células inmunes, cuyo trabajo es proteger su cuerpo contra los invasores microbianos, en cambio han puesto sus ojos en una sustancia grasa llamada mielina que envuelve las fibras nerviosas.Poco a poco se están destrozando la mielina aislante, dejando a sus neuronas no pueden transportar señales eléctricas de manera eficiente. La razón de los ataques es todavía un misterio. mayoría de las víctimas comienzan a experimentar los síntomas entre las edades de 18 y 40 años. Muchos medicamentos destinados a calmar el sistema inmune están disponibles para prevenir ataques en la fase temprana de la enfermedad, conocida como recurrente-remitente MS, pero Jane ha entrado en la fase llamada secundaria progresiva MS, en el cual los síntomas empeoran constantemente. Hasta el momento ningún tratamiento ha demostrado prevenir la progresión lenta de la enfermedad que con el tiempo podría significar que tiene que usar una silla de ruedas. Eso podría estar a punto de cambiar. Jane acaba de tener su primera infusión en un ensayo clínico siendo dirigido por investigadores del Imperial en la clínica de la EM en el Charing Cross Hospital, parte del Imperial College Healthcare NHS Trust. Se le administró el fármacoTysabri (natalizumab) o el control, una solución salina, pero ni ella ni su médico sabe cuál. "La gente me dijo que te puede decir si usted está recibiendo el medicamento, ya que sólo se siente diferente", dice . "Obviamente espero que no estoy en un placebo, pero yo no sentía nada ni aprecia cualquier efecto adverso. Tysabri ya está aprobado para el tratamiento de los ataques iniciales de la EM, pero aún no está claro cómo estos ataques están relacionados con la progresión de la enfermedad o si esta droga podría ayudar en etapas posteriores. El estudio se ha basado en los resultados de investigaciones realizadas por el grupo del profesor Richard Reynolds, en el Hammersmith Imperial Campus, que ofrecen pistas sobre por qué la EM progresa."Los primeros ataques de EM parecen implicar una rápida afluencia de células inmunes en diferentes partes del cerebro ", dice Richard. Estas células normalmente circulan en el torrente sanguíneo, moviéndose hacia fuera cuando son citados a sitios de infección. En la EM, que migran en grandes cantidades en el cerebro y causar inflamación. Las primeras células se adhieren a la pared del vaso sanguíneo antes de que puedan pasar a través de él en el cerebro.En estas primeras etapas, Tysabri consiste en detener las células inmunes se pegue a las paredes de los vasos sanguíneos. Al observar el tejido cerebral post-mortem donado por pacientes, el equipo de Richard descubrió que en las etapas posteriores de MS, la inflamación ya no está causada por las células inmunes que pasan de la sangre al cerebro, sino por células inmunes que se encuentran atrapados en los tejidos que rodean el cerebro y en el propio cerebro. "Los datos sugieren que si podemos amortiguar esas células y detener su movimiento una vez que llegan al cerebro, podríamos detener esa progresión lenta", dice. "Tenemos que ver si Tysabri también puede hacer esto, y dentro de dos años deberíamos saber si funciona o no."Para saber lo que va mal en el cerebro de un paciente con EM, es necesario mirar en su interior.Richard ha estado recolectando cerebros desde 1998, cuando la Sociedad de EM financió él la creación de un banco de tejidos en el Imperial. Él y sus colegas viajaron al país, reuniéndose los grupos de pacientes y sus familias, pidiéndoles que consideren donar sus órganos a la ciencia cuando mueran. "Creo que hemos visitado algo así como 170 grupos a través de los años", dice."Vamos y decirles acerca de la investigación que está pasando en la EM, cómo está ayudando a desarrollar nuevos tratamientos contra la droga y por qué necesitamos los tejidos humanos para hacer eso." La respuesta ha sido muy favorable. "Hemos encontrado que las personas con EM y sus familias están muy detrás de esta idea. Ellos no piensan, 'ooh no, yo no puedo hacer eso ".Tienen hambre de conocimiento y que quieren contribuir a ese conocimiento. " Un esquema similar fue establecido por el Reino Unido de Parkinson unos años más tarde, y ahora la colección para las dos enfermedades juntas números de más de 1.000 cerebros, por lo que es uno de los más grande en el mundo. Casi 10.000 personas más se han comprometido a dar sus cerebros, lo que garantiza un suministro constante de alrededor de tres cerebros de la semana. El tejido cerebral no sólo se utiliza para la investigación en el Imperial, es también enviado alrededor del mundo para que los científicos que trabajan en el MS y el Parkinson para estudiar. Los conocimientos adquiridos al estudiar estas muestras han sido significativos. Ahora está claro que lejos de ser simplemente una enfermedad de revestimiento de las fibras nerviosas de mielina, también hay grandes daños a las células nerviosas en sí mismos. "Cuando cortar secciones del cerebro y, de hecho contar las neuronas en varias partes del tejido cerebral, podemos ver que los números se han reducido de forma sustancial ", dice Richard. Esta pérdida de células nerviosas que se llama neurodegeneración, que es una característica que es común a la enfermedad de Alzheimer, el Parkinson y la enfermedad de la neurona motora. "Es muy cambiando la forma en que pensamos acerca de cómo la enfermedad progresa con el tiempo y cómo podemos tratarlo.La mayoría de los tratamientos con medicamentos que están disponibles ahora, con base en la investigación de los últimos 10 años, son fármacos que amortiguan por la inflamación en el cerebro - lo que se llaman moduladores inmunes drogas. En su lugar, ahora estamos empezando a pensar en cómo proteger a las neuronas de la corrupción, que es algo que realmente acaba de empezar para la EM. " Este neurodegeneración es claro cuando se mira a un cerebro bajo el microscopio, pero los médicos no tienen la lujo de ser capaz de sacar rebanadas de cerebro de pacientes vivos. Richard y otros en el Imperial tanto, estamos trabajando en formas no invasivas para medir el número de neuronas en diferentes zonas del cerebro, utilizando técnicas avanzadas de imagen. Recientemente han comenzado a experimentar con la exploración cerebros donados, como lo harían con el cerebro de un paciente, antes de cortar en rodajas. Luego, los investigadores pueden comparar los escáneres con lo que ven en los cortes para ayudarles a interpretar los datos de las imágenes. Otra línea de investigación está analizando los cambios moleculares en el cerebro MS. Las modernas técnicas genéticas permiten a los investigadores observar cómo todos los 30.000 genes humanos que esté encendido o apagado en el momento en que el paciente falleció. También pueden comparar los niveles de moléculas específicas en los cerebros de personas que murieron más jóvenes con niveles en el cerebro de las personas que tenían una enfermedad más leve y vivió mucho más tiempo. "Ahora podemos decir que, en personas cuya enfermedad progresó con mayor rapidez, ciertas moléculas se incrementan en el cerebro en las áreas de daño", dice Richard. "Esto ha permitido establecer sistemas experimentales donde podemos cambiar los niveles de la proteína hacia arriba o hacia abajo para ver si esa molécula está implicada en causar el daño, lo que ayuda a desarrollar nuevas terapias".Richard estima que hay alrededor de 100 fármacos para la EM en ensayos clínicos en este momento, en comparación con menos del 10 hace una década. Además de estos ensayos de fármacos, algunos investigadores están investigando un enfoque más radical: la obliteración del sistema inmune con la quimioterapia o la radiación, y la sustitución de las células de fallos de encendido por otras nuevas obtenidas de un paciente propias células madre . Uno de esos investigadores es neuroimmunologist Dr. Paolo Muraro, también con sede en el Campus de Hammersmith. "A esto le llamamos" reiniciar "el sistema inmune, ya que esencialmente se propone iniciar el sistema inmune de nuevo", dice. "La esperanza es que las células inmunes aberrantes que se han desarrollado en el paciente con EM sería arrasada por la inmunosupresión y no se regenera y, por lo tanto, habría una remisión prolongada de cualquier inflamación. Esperemos que toda la vida, pero no lo sé todavía. " Hasta el momento, alrededor de 600 pacientes en todo el mundo han tenido este tratamiento en ensayos pequeños. Los resultados para los pacientes con estadio temprano de la EM han sido prometedores, pero la seguridad y eficacia del procedimiento se sigue estableciendo. Paolo está trabajando con un equipo internacional de científicos para elaborar un protocolo para un ensayo importante que daría una respuesta más definitiva. El tipo de células madre que reemplazan a las células inmunitarias nocivas se llaman células madre hematopoyéticas (HSC). Se encuentran en la médula ósea, pero también circulan en la sangre en cantidades bajas. Algunos medicamentos, como Tysabri, parecen aumentar el número de CMH en la sangre en algunos pacientes, y se ha sugerido que la movilización de las células madre de esta manera podría ayudar a los tejidos de repararse. Un estudio reciente realizado por el grupo de Paolo encontró que los pacientes cuyos circulante HSCs aumentar en respuesta a Tysabri tienen menos recaídas, menos discapacidad y menos lesiones cerebrales visibles en las imágenes de resonancia magnética en comparación con aquellos que no responden a la droga de esta manera. La razón de esto no está clara, pero si esta observación se confirmó en estudios más grandes, podría ser un indicador útil personal de éxito de la droga. Por ejemplo, los médicos pueden considerar la adopción de un paciente fuera del tratamiento si el número de células madre en la sangre no aumentan. HSCs son uno de los dos tipos de células madre que residen en la médula ósea. Las otras células, madre mesenquimales (MSC), son otra posibilidad de tratamiento prometedor. Ellos forman un tejido de soporte que cobija las HSCs en la médula ósea, pero también se puede sacar y crecer en cultivo en gran escala. Los científicos inicialmente pensaron que podían transformarse en neuronas o nuevas células productoras de mielina y reemplazar las células que fueron dañadas en el cerebro MS. Resultó que esto no ocurra, pero sí demostrar una serie de otras propiedades que podrían hacerlos útiles en el tratamiento. Ellos producen en realidad una serie de factores químicos, algunos de los cuales alteran el comportamiento de las células inmunes, y algunos de los cuales proteger las células nerviosas y estimular la reparación. "La idea", explica Pablo, "es que al tomar las CMM de la médula ósea, que crece a grandes números y devolvérselas al paciente, podríamos aspirar a reducir la inflamación, o esperanzadamente detenerla. Incluso sin transformándose en otras células, todavía podían ayudar de otra manera. " Paolo grupo está a punto de empezar a dar tratamiento MSC a los pacientes en el brazo británico de un juicio que se involucran un total de 150 pacientes de toda Europa. Se cumplirán cinco años antes de que se conozcan los resultados.Algunos científicos creen que las terapias con células madre, mientras informativo sobre los posibles mecanismos de reparación en el cerebro, son demasiado complejos y costosos en ser ampliamente utilizado. Pero Paolo cree que los costos bajarán a medida que la tecnología mejora, y que las células tienen ciertas cualidades que les hacen una terapia más inteligente que los medicamentos nunca podría ser. "Es posible y deseable que pudiéramos obtener un conocimiento detallado de lo que hacen las células, aislar moléculas que producen y entregarlos a las drogas ", dice. "Pero una cosa que sería difícil de replicar con el tratamiento farmacológico convencional es el hecho de que ciertas células utilizadas en terapias celulares, como MSC, tienen una plasticidad terapéutica llamada. Esto significa que las células de adaptar su comportamiento en función del entorno que son pulg " Algunos estudios han mostrado evidencia de que la inflamación más hay en el cuerpo, más MSC suprimir el sistema inmune. "No sólo se encienden y se apagan, sino que tienen una variación continua en su comportamiento biológico. Esto los convierte en un orden de magnitud más avanzados en su refinamiento en comparación con cualquier medicamento que se utiliza. No sé si la ciencia será capaz de reproducir eso. " Paolo y Richard trabajará en estrecha colaboración con el personal de la clínica de la EM en el Charing Cross Hospital de conseguir tratamientos prometedores en el laboratorio a los pacientes lo más rápidamente posible. En los últimos cuatro años, alrededor de 1.200 pacientes con EM se han matriculado en estudios de investigación en el Charing Cross. El director de la Unidad de Ensayos Clínicos de la EM, el Dr. Richard Nicholas, ve a la búsqueda de nuevos tratamientos, como parte integral de su trabajo como médico. "Hay tratamientos cada vez más eficaces para la EM recurrente-remitente, pero poco puede hacer para ayudar a los pacientes con EM secundaria progresiva", dice. "Hay que sentarse delante de la gente todos los días que están empeorando, por lo que constantemente pregunte:" ¿por qué no podemos hacer algo al respecto '" Esta determinación para mejorar la vida de los pacientes lo lleva a una amplia gama de colaboradores, en el Imperial y más allá, cuyas ideas están blancos para la investigación clínica. "Somos un diente", dice. "Trabajamos con personas que son mucho más inteligente que nosotros." Aunque algunos de los estudios están mostrando resultados prometedores, inevitablemente, algunos no van tan bien. Tales ocasiones son enormemente decepcionante para los pacientes, los científicos y los proveedores de fondos, pero nadie está a punto de darse por vencido en la búsqueda de mejores tratamientos. Jane tomó parte en un juicio de seis años que fue abandonada cuando el tratamiento ha demostrado ser ineficaz. Esta vez, ella tiene sus dedos cruzados para que Tysabri puede dejar su cada vez peor, o tal vez incluso mejorar su condición. Mientras tanto, Richard Nicholas está trabajando duro para reclutar más voluntarios que podrían beneficiarse de Tysabri y contribuir a nuestra comprensión de cómo podría ser desarrollado como un tratamiento efectivo. Como siempre en la ciencia, que es un paso hacia lo desconocido. "Estamos aprendiendo - estamos en la parte delantera de las cosas. Tomamos los pacientes con nosotros ". Este artículo apareció por primera vez en Imperial Magazine, Número 38. Usted puede ver y descargar una copia de toda la revista, desdehttp://www.imperial.ac.uk/imperialmagazine . Fuente: Imperial College de Londres Copywrite Imperial College de Londres 2013 (19/03/13)
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Patente concedida para la esclerosis múltiple Tecfidera droga (BG-12) hasta 2028



Biogen Idec Inc anuncia que ha recibido una nueva patente que ayudará a proteger la exclusividad de mercado de su esclerosis múltiple droga Tecfidera (BG-12) hasta 2028. La nueva patente cubre el régimen de dosificación para Tecfidera de 480 miligramos al día. Tecfidera se espera debe ser aprobado por los EE.UU. Food and Drug Administration a finales de marzo y muchos analistas esperan que se convierta en el principal tratamiento para la esclerosis múltiple.La Oficina Europea de Patentes también determinó recientemente que una patente que cubre el mismo régimen de dosificación para Tecfidera es permisible. Una vez concedido demasiado expiraría en 2028. Fuente: Reuters © Thomson Reuters 2013 (20/03/13)
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Posible objetivo prometedor para el tratamiento de esclerosis múltiple



Un equipo de científicos básicos y clínicos dirigidos por la Universidad de Montreal Hospital * (CRCHUM) Centro de Investigación Dr. Nathalie Arbour ha abierto la puerta a tratamientos mejoraron significativamente para los síntomas de la esclerosis múltiple (EM). En un estudio seleccionado como uno de los mejores 10% de los artículos más interesantes publicados en el Journal of Immunology, el equipo identifica la presencia elevada en los pacientes con EM de un tipo de glóbulos blancos (células T CD4) que expresa NKG2C, una molécula altamente tóxico perjudicial para los tejidos cerebrales. , en estrecha colaboración con los médicos de la Universidad de Montreal Hospital y el Instituto Neurológico de Montreal, Universidad McGill, el equipo del Dr. Arbour estudió los tejidos de sujetos sanos y pacientes con EM. Este enfoque permitió al equipo para descubrir un nuevo mecanismo por el cual las células T CD4 + que expresan directamente NKG2C pueden dirigirse a las células del cerebro que tienen un ligando específico correspondiente se encuentra sólo en los pacientes con EM. "Estos resultados son muy alentadores", dijo Arbour, "ya que nos proporciona una imagen mucho más precisa de cómo las células cerebrales de los pacientes con EM están dirigidas por el sistema inmunológico y nos proporcionan una comprensión más clara de cómo ir sobre el bloqueo de su acción. " No existe una cura conocida para esta enfermedad autoinmune del sistema nervioso central. Mientras que hay un número de terapias aprobadas MS dirigidos moléculas expresadas por las células inmunes, que son a veces demasiado amplia en su aplicación. Se puede suprimir la eficiencia del sistema inmunológico, sino también abrir el camino para las infecciones graves en algunos pacientes con EM, como la leucoencefalopatía multifocal progresiva, una enfermedad viral grave que puede causar la muerte en personas con deficiencia inmune grave, tales como pacientes con EM con medicación inmunosupresora. "Nuestra investigación ha dado un paso importante para conseguir alrededor de este problema. Porque NKG2C se expresa específicamente por un subconjunto de células T CD4 sólo se encuentran en pacientes con esclerosis múltiple, dirigido a este receptor no afectaría a grandes poblaciones de células inmunes, pero sólo aquellos que producen los síntomas característicos de esta enfermedad debilitante ", explica Arbour. Para los pacientes que este descubrimiento podría traducirse en mejores tratamientos dirigidos a disminuir la progresión de la enfermedad y sus síntomas, sin el riesgo de infecciones potencialmente letales y por lo tanto mejorar su calidad de vida. Acerca del estudio "citotóxico NKG2C + T CD4 oligodendrocitos células diana en la esclerosis múltiple "se presentó en el 15 de marzo de la revista Journal of Immunology, donde fue seleccionado como uno de los mejores 10% de los artículos más interesantes publicados en la revista. El equipo de investigación incluyó a científicos básicos y clínicos de la Universidad de Montreal Hospital y el Instituto Neurológico de Montreal, Universidad McGill. Fuente: Blog de ​​Ciencias © 2013 ScienceBlog.com (20/03/13)
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