Terapia génica pruebas investigadores para frustrar los efectos de la esclerosis múltiple

Terapia génica pruebas investigadores para frustrar los efectos de la esclerosis múltiple(09/04/14)

En los pacientes con esclerosis múltiple, el cuerpo gira sobre sí misma, el lanzamiento de un ataque del sistema inmune que destruye el revestimiento alrededor de las fibras nerviosas en el sistema nervioso central, lo que les deja expuestos como cables pelados. Al igual que en las líneas eléctricas expuestas, las fibras no protegidos tocan y cortocircuito, lo que lleva a los efectos neurodegenerativos que son un sello distintivo de la esclerosis múltiple. Pero ¿y si los médicos pudieran detener la respuesta inmune que destruye la capa protectora antes de que la enfermedad se vuelve debilitante? Investigadores de University of Florida han recibido una subvención de $ 40,000 de la National Multiple Sclerosis Society para poner a prueba una técnica de terapia génica en ratones a los que pretende ayudar a que el cuerpo no trata a sí mismo como un invasor extranjero - un proceso denominado tolerancia inmune - en las primeras etapas de esclerosis múltiple. Si los investigadores pueden restablecer de esta tolerancia, que podrían frustrar el ataque del sistema inmunológico, todo ello con una técnica que podría ser utilizado en un gran número de pacientes. "En años anteriores, hemos aprendido mucho sobre la forma de manipular la tolerancia usando gen terapia ", dijo Brad E. Hoffman, Ph.D., profesor asistente de pediatría en la Facultad de Medicina de la UF. "La tolerancia es la manera en que tu cuerpo no responde a las sustancias que de otra manera inducir una respuesta inmune de modo que usted no tiene una respuesta inmune a todo. En la esclerosis múltiple, el cuerpo pierde esa capacidad de distinguir entre el yo y el no-yo, para que inicie para atacar a sus propias células del sistema nervioso ". Cerca de 2.5 millones de personas en todo el mundo sufren de esclerosis múltiple, según la National Multiple Sclerosis Society. La enfermedad suele causar problemas con la visión, la fatiga, el habla, la sensación y la movilidad. En casos avanzados, la esclerosis múltiple puede conducir a la ceguera y parálisis. Típicamente, la terapia génica se usa para corregir un gen defectuoso en el cuerpo. En este caso, los investigadores administrar un gen responsable de una proteína del cerebro al hígado, a través de la AAV virus inofensivo, con la esperanza de que va a despertar la producción de las células T reguladoras. Estas células T, que suprimen el sistema inmune, son cruciales, ya que efectivamente podían apagar el ataque inmune en el cerebro, dijo Hoffman. Los investigadores están inyectando el gen específicamente en el hígado debido a que el órgano filtra las respuestas inmunes no deseadas. "filtros Todo a través del hígado para la desintoxicación", dijo Hoffman. "Debido a esto, el hígado tiene una capacidad innata para inducir tolerancia inmunológica. Hemos aprendido en otros estudios de terapia génica que es posible que el hígado produzca células tolerantes al gen que está poniendo pulg" Otros equipos de investigación de todo el país están tratando de provocar tolerancia inmune para combatir la esclerosis múltiple, también. Sin embargo estos estudios implican el desarrollo de tratamientos personalizados para pacientes específicos. El trabajo de los investigadores de la UF 'es novedoso, ya que esperan desarrollar una técnica que podría ser utilizado en un gran número de pacientes. "Todo el mundo tiene diferentes tipos de células y los receptores T reguladoras", dijo Hoffman. "Mediante la inyección de un gen responsable de una proteína cerebral, estamos permitiendo que el cuerpo de un individuo para hacer las células reguladoras T específicas que necesita. "Si funciona, esto es potencialmente más clínicamente viable", rentable y traducible en gran escala. Aunque la terapia génica aún no se ha utilizado para corregir los trastornos autoinmunes como la esclerosis múltiple, las bases para el estudio están arraigados en la investigación el equipo de Hoffman ha realizado mientras estudiaba la terapia génica para la hemofilia. Durante estos estudios, el equipo fue capaz de inducir tolerancia inmunológica en ratones, y Hoffman espera que las técnicas de algún día ser capaz de ayudar a las personas con esclerosis múltiple, también. "¿Seremos capaces de curar la esclerosis múltiple? Eso sería lo ideal, pero nuestra estrategia es más probable que resulte en la supresión de la respuesta inmune al sistema nervioso ", dijo." Si suprime la respuesta inmune, se le suprimir los efectos neurodegenerativos y espero mantener una mejor calidad de vida. " Fuente: South Florida Sun-Sentinel Copyright © 2014, South Florida Sun-Sentinel (09/04/14)

http://www.ms-uk.org/index.cfm/MSnews#.U25MD_l5NqX