Tysabri puede ser una opción para los niños que sufren de esclerosis múltiple (20/02/13)

Tysabri puede ser una opción para los niños que sufren de esclerosis múltiple (20/02/13)

Fuera de las Indicaciones del tratamiento con natalizumab (Tysabri) para 20 niños con graves recaídas de la esclerosis múltiple y lesiones cerebrales reducidos visto en imágenes por resonancia magnética, un análisis retrospectivo encontró. La tasa media anualizada de recaída, mientras que el natalizumab en estos pacientes fue de 0,4, en comparación con 3,77 antes de comenzar el fármaco (p <0,001), de acuerdo con Barbara Kornek, MD, de la Universidad Médica de Viena, Austria, y sus colegas. Además, como novedad T2/fluid recuperación de inversión atenuada (FLAIR) lesiones disminuyeron de una media de 7,8 a 0,5 antes de natalizumab en el fármaco (p = 0,001), informaron los investigadores en línea en la revista JAMA Neurology. Pero el tratamiento no estuvo exento de efectos adversos, Kornek y sus colegas notaron. La mitad de los pacientes ha experimentado algún tipo de acontecimiento clínico, incluyendo un caso cada uno de astenia intensa, edema laríngeo y anafilaxia. Dos tenían infecciones recurrentes, aunque no estaba claro que el natalizumab fue el responsable. Ocho de los niños también mostraron anormalidades de laboratorio. Cuatro anemia leve desarrollada, dos mostraron elevaciones transitorias de las enzimas hepáticas, hiperbilirrubinemia y dos desarrollados. Además, dos pacientes desarrollaron altos niveles de anticuerpos neutralizantes contra el natalizumab que llevó a la retirada del fármaco. Otros tres pacientes dejó de natalizumab después de las pruebas mostraron la presencia de anticuerpos contra el virus JC, un fuerte factor de riesgo para el desarrollo de leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP), que puede ser fatal. Un paciente había dado positivo por anticuerpos del virus JC antes de iniciar el natalizumab, pero se tomó la decisión de usar el medicamento de todos modos debido a un "curso de la enfermedad altamente activa". En general, el equipo halló que cinco de los 13 pacientes analizados en busca de anticuerpos del virus JC fueron positivos. Natalizumab actualmente no está aprobado para su uso pediátrico en los EE.UU. o Europa, pero a veces se utiliza de todos modos en los niños con enfermedades muy graves o que no responden a más convencionales modificadores de la enfermedad los tratamientos. Kornek los 20 niños y sus colegas informaron en su mayoría eran jóvenes y estaban recibiendo el medicamento en 11 clínicas en Alemania y Austria. Además de los resultados estándar de las tasas de recaídas y lesiones de resonancia magnética, los investigadores prestaron especial atención al desarrollo de neutralizar los anticuerpos anti-drogas y el estado de anticuerpos del virus JC, ya que no había sido estudiado previamente en una población pediátrica. La edad media de aparición de la enfermedad en estos pacientes fue de 15,2 (SD 1,3) y la edad media cuando se inició el natalizumab fue de 16,7 (SD 1,1). Todos menos cuatro eran niñas. Un paciente comenzó el natalizumab como tratamiento de primera línea, 15 habían recibido previamente un tratamiento modificador de la enfermedad, y cuatro habían recibido dos. Con una media de 18 meses de duración de la enfermedad antes de iniciar el natalizumab, el número medio de recaídas fue de 4,3, con 3,1 ocurrida en el año anterior -. números que indican una enfermedad muy activa Cuatro de los pacientes se habían sometido a intercambio de plasma para un evento grave recaída prolongada. El número medio de lesiones cerebrales T2/FLAIR en pre-natalizumab línea de base fue de 30 (SD 17), con una media de 2 lesiones realzadas con gadolinio. duración media del tratamiento de natalizumab en el análisis fue de 20 meses, durante los cuales 14 de los 20 pacientes se mantuvo libre de recaída. Entre los siete pacientes sobre los medicamentos durante 2 años o más, cuatro se hospedó sin recaída.Sólo dos pacientes no mostraron una reducción significativa en la frecuencia de recaídas con natalizumab. En un análisis que combina los resultados clínicos y de IRM, seis de los 13 pacientes con datos adecuados eran considerada como libre de actividad de la enfermedad con natalizumab, en la medida en que no tenían recaídas, no se desarrollaron nuevas lesiones de resonancia magnética, o mostrar la progresión de la discapacidad. Entre los 10 pacientes con datos completos de al menos 1 año, cuatro eran libres de la enfermedad durante el seguimiento .La mayoría de los pacientes en realidad mostró cierta disminución de la discapacidad, con un cambio promedio en la puntuación EDSS de -0,25 puntos (rango intercuartil -1,25 a 0,00) en comparación con el valor inicial, cuando la mediana del grupo fue de 2,0 puntos. Kornek y sus colegas también examinaron la evolución clínica de los pacientes que habían dejado de natalizumab en forma permanente o temporal. Después de excluir a dos que se perdieron durante el seguimiento después de suspender el medicamento y el que se había detenido temporalmente durante el embarazo, hubo nueve pacientes disponibles para el análisis, incluyendo ocho seguidos durante al menos 6 meses. Entre esos ocho, seis brotes desarrollados en el primeros 6 meses de vacaciones natalizumab. La tasa anual de recaídas entre los nueve pacientes mostraron una fuerte tendencia hacia el aumento (diferencia de medias 1,47, IC del 95%: -0,04 a 2,98, P = 0,06). general, Kornek y sus colegas concluyeron que el natalizumab "puede ser seguro y eficaz contra la esclerosis múltiple en pacientes pediátricos pacientes con enfermedad avance ", pero advirtió que se necesitan ensayos controlados para confirmar un favorable balance riesgo-beneficio. El estudio no tuvo financiación externa. autores del estudio reportaron relaciones con Biogen Idec, Serono Merck, Teva, Schering Bayer, Novartis, Sanofi, . UCB, Orion, Solvay, Mundipharma, y Ipsen Fuente primaria: Neurología JAMA Fuente de referencia: Kornek B, et al "Natalizumab para la terapia altamente activa esclerosis múltiple pediátrica" ​​JAMA Neurol 2013; doi:. 10.1001/jamaneurol.2013.923 Fuente: MedPage Today © 2013 MedPage hoy, LLC.(20/02/13)

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